多年來，科學家發明出了各種藥物，成功治療了成千上萬種疾病，但要徹底根除罕見的絕症，卻難如登天。鐮形血球貧血症（sickle cell disease）等遺傳性疾病目前是難以根治的，患者仍要忍受疾病引發的長期折磨。2020年榮獲諾貝爾化學獎的基因編輯技術Crispr，有望改變現狀。它不僅被視為具有治療此類疾病的潛力的工具，而且還可以透過改變人的遺傳密碼來根治這些疾病。

如今，一種利用Crispr技術的療法有望進入市場。前提是越過最後一道障礙：監管機構。

美國食品和藥物管理局（FDA）正在考慮一種Crispr療法，它具有治癒鐮形血球貧血症的潛力，這種疾病大約有10萬美國人確診，其中大部分是黑人。今年10月下旬，FDA對兩間公司提交的部分安全性資料表達了擔憂，它們早前就exa-cel療法向當局提交申請。10月31日，FDA轄下一個醫療顧問小組召開會議，就療法提出各種疑問。12月初，監管機構須就是否批准療法，作出最終決定。